海外専門家コメント
「マウスでミトコンドリアのゲノム編集に成功」と報告された件について
・これは、2015年4月24日にジャーナリスト向けに発行したサイエンス・アラートです。
・記事の引用は自由ですが、末尾の注意書きもご覧下さい。
＜海外SMC発サイエンス・アラート＞
「マウスでミトコンドリアのゲノム編集に成功」と報告された件について：海外専門家コメント
アメリカの研究グループが 、マウスを対象にしたミトコンドリアのゲノム編集についての研究成果を発表しました。論文では、ミトコンドリア病の遺伝子をもつミトコンドリアのみを排除する技術を確立したとしています。論文は23日付けのCellに掲載。この件についての海外専門家コメントをお送りします。
論文へのリンク
Reddy, P. et al., (2015). Selective Elimination of Mitochondrial Mutations in the Germline by Genome Editing. Cell, 161(3), 459-469.
http://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(15)00371-2
翻訳は迅速さを優先しております。ご利用の際には必ず原文をご確認ください。
Prof Doug Turnbull
Professor of Neurology, University of Newcastle
とても重要な技術開発だと思います。ミトコンドリア病の遺伝子をもつ女性のミトコンドリアゲノムを編集できれば、病気が代々受け継がれるのを防げる可能性があります。治療の選択肢が増えることはよいと思います。ただ、この技術はリスクをもつごく限られた人々にのみ使われるべきです。
原文
“It is very important that there are an increasing number of options that may be available for women who carry disease causing mitochondrial DNA mutations. These are very elegant and exciting studies which use gene editing techniques to remove the abnormal mitochondrial DNA whilst leaving the normal mitochondrial DNA. This technique,
however, maybe be of limited value for those women whose oocytes have either large amounts of mutated mitochondrial DNA or all mutated mitochondrial DNA. It is these women who are most likely to benefit from mitochondrial donation.”
Prof Bruce Whitelaw
Professor of Animal Biotechnology at the Roslin Institute, University of Edinburgh
著者らは、ミトコンドリアを交換する「ミトコンドリア移植」の代替として今回の手法を提案しています。確かに、ドナーのゲノムが入ることで親が3人になるという事態が回避でき、その点では画期的といえます。ただし、ゲノム編集は社会の多くの人にまで適応されうる技術です。新たな観点での対話と議論が必要になると考えます。
原文
“The paper from the Belmonte lab is an example of how the genome editing technology world is expanding. Genome editors are capable of site-specific introduction or correction of mutations. In this paper, genome editing is successfully used to reduce mitochondrial mutations in mice, with the implication that a similar strategy could be used in humans.
“The authors present this as an alternative to the much debated mitochondrial replacement method. It would be technically simpler and not require donor mitochondria, thereby circumventing the ‘three parent’ aspect, but how specific and efficient are the genome editing tools – indeed how specific and efficient do we need them to be.
“Genome editing technology has been embraced by both the academic and commercial sectors worldwide with technological advances emerging on a continuous basis, ever broadening the range of potential applications. Today genome editor technology is not robust enough for all applications – tomorrow they may well be. This paper reinforces the call for society to engage with the very rapid advance of the genome editing ‘revolution’. This is a new era for biology; an era offering many benefits to medicine, agriculture and the environment. It is not that genome editing technology will necessarily open up new areas for debate (using technology to mitigate mitochondria disease is not new), rather there will be both more diverse and many more applications, with the potential to reach through to most people on our planet. There is an urgent need for transparent dialogue between the kaleidoscope of societal stakeholders to ensure the beneficial development of genome editing technology can follow a prudent path.”
Prof Frances Flinter
Consultant in Clinical Genetics, Guy’s & St Thomas Hospital
興味深い成果ですが、ゲノム編集が意図しない結果をもたらす危険性もあります。著者らも指摘していますが、近傍の遺伝子を壊すといったことがないのか、臨床試験前に慎重に検討する必要があるでしょう。
原文
“The suggestion that there might be an alternative way to prevent the transmission of maternally inherited mitochondrial disorders is interesting. Scientists in many institutions are studying technology that will allow editing of the genome to remove unwanted deleterious mutations for a number of inherited disorders, but there are still many unanswered questions. To date there are considerably more safety data available for mitochondrial replacement therapies than for genome editing, which has only been described more recently. The biggest question to address will be the possibility that DNA cutting enzymes may disrupt adjacent genes that are important, leading to unintended adverse consequences. As the authors acknowledge, there will need to be much more work done to establish the safety and efficacy of this technique before any clinical trials can begin.”
Dr Dusko Ilic
Reader in Stem Cell Science, King's College London
着床前のヒト胚や生殖細胞を対象にしている点で倫理的問題が多く、有効な治療なのかどうかも疑問です。
原文
“Although this clever alternative approach for correcting genetic errors in mitochondria is a technical masterpiece, it is unlikely to make to clinic in the near future. Replacing faulty genes in human preimplantation embryos, germ cells or gametes posts serious risks and, with all ethical and especially safety implication, the therapeutic benefits are questionable.”
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