・これは、2017年12月23日にジャーナリスト向けに発行したサイエンス・アラートです。

・記事の引用は自由ですが、末尾の注意書きもご覧下さい。

＜海外SMC発サイエンス・アラート＞

難聴マウス、ゲノム編集で聴力が改善 ：海外専門家コメント

ハーバード大などの研究チームは、進行性難聴のモデルとなるマウスにゲノム編集を施し、症状を改善させることに成功したと発表しました。マウスの耳に、ゲノム編集のための薬剤（Cas9、ガイドRNA、脂質からなる複合体）を注射したところ、難聴の原因となる変異遺伝子の発現が抑えられて内耳の有毛細胞生存率が上がり、処置を施していないモデルマウスよりも音に対する反応が良くなったとのことです。著者らは、難聴の半数を占める遺伝的要因による症例の治療や予防に結びつく可能性があるとコメントしています。論文は12月20日付のNatureに掲載。この件についての海外専門家コメント（原文）をお送りします。

論文リンク

Nature

Treatment of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of genome editing agents

https://www.nature.com/articles/nature25164

Dr Simon Waddington

Reader in Gene Transfer Technology, UCL

原文 

“I think the elegance of this study lies in the fact that the Cas9 protein and guide RNA themselves are delivered rather than expressed from a DNA vector. Therefore they present only transiently which confers on them a greater degree of safety. Nevertheless, the elimination of the dominant disease-causing allele by this method is permanent. This technology is particularly well-suited to genetic disease where precise, local delivery is required, in this case namely the cells within the cochlear of the inner ear. Is it an excellent illustration of how the toolkit available to the field of genetic medicine is expanding while the tools become ever more precise. Hitherto incurable and often even untreatable diseases are now within the scope of gene therapy.”

記事のご利用にあたって

マスメディア、ウェブを問わず、科学の問題を社会で議論するために継続して
メディアを利用して活動されているジャーナリストの方、本情報をぜひご利用下さい。
「サイエンス・アラート」「ホット・トピック」のコンセプトに関してはコチラをご覧下さい。

記事の更新や各種SMCからのお知らせをメール配信しています。

サイエンス・メディア・センターでは、このような情報をメールで直接お送りいたします。ご希望の方は、下記リンクからご登録ください。（登録は手動のため、反映に時間がかかります。また、上記下線条件に鑑み、広義の「ジャーナリスト」と考えられない方は、登録をお断りすることもありますが御了承下さい。ただし、今回の緊急時に際しては、このようにサイトでも全ての情報を公開していきます）【メディア関係者データベースへの登録】 http://smc-japan.org/?page_id=588

記事について

○ 私的／商業利用を問わず、記事の引用（二次利用）は自由です。ただし「ジャーナリストが社会に論を問うための情報ソース」であることを尊重してください（アフィリエイト目的の、記事丸ごとの転載などはお控え下さい）。

○ 二次利用の際にクレジットを入れて頂ける場合（任意）は、下記のいずれかの形式でお願いします：
・一般社団法人サイエンス・メディア・センター　・（社）サイエンス・メディア・センター
・（社）SMC　　・SMC-Japan.org

○ この情報は適宜訂正・更新を行います。ウェブで情報を掲載・利用する場合は、読者が最新情報を確認できるようにリンクをお願いします。

お問い合わせ先

○この記事についての問い合わせは「御意見・お問い合わせ」のフォーム、あるいは下記連絡先からお寄せ下さい：
一般社団法人 サイエンス・メディア・センター（日本）　Tel/Fax: 03-3202-2514